Resultaten van de ILLUMINATE-B-studie tonen aan dat 5 jaar behandeling met lumasiran bij zuigelingen en jonge kinderen met primaire hyperoxalurie type 1 een blijvende daling geeft van de oxalaatconcentraties in urine en plasma. Het veiligheidsprofiel bleef acceptabel. Dat liet Wesley Hayes zien in zijn presentatie in de sessie Novel CKD treatments beyond the pillars.
Bij primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) leidt overproductie van oxaalzuur tot nierstenen, nefrocalcinose en uiteindelijk nierfalen en systemische oxalose. Lumasiran, een middel ontwikkeld met RNAi, kan de oxaalzuurproductie verminderen en is in veel landen goedgekeurd voor de behandeling van PH1 bij kinderen en volwassenen. Het is duidelijk dat behandeling met lumasiran gedurende 30 maanden effectief de urine- en serumoxalaatconcentraties verlaagt, bij een acceptabel veiligheidsprofiel. Nu de follow-up van 60 maanden compleet is, presenteerde Hayes (Great Ormond Street Hospital for Children, London) de definitieve data van ILLUMINATE-B, een internationale, open-label fase III-studie naar lumasiran subcutaan onder 18 kinderen met een bevestigde PH1-diagnose die op het moment van inclusie jonger dan 6 jaar waren.
Tijdens de follow-upperiode (mediaan 55,5 maanden) daalde de gemiddelde plasma-oxalaatwaarde van 13,24 μmol/l op baseline naar 8,21 μmol/l na 60 maanden, een gemiddelde daling van –25%. De eGFR bleef stabiel, met gemiddeld 112,8 ml/min/1,73 m2 op baseline (SE 6,9) en 109,8 ml/min/1,73 m2 na 60 maanden (SE 5,7). Bij 12 van de 14 patiënten (86%) met nefrocalcinose op baseline, was deze na 60 maanden afgenomen (n = 10 complete remissie). Het aantal nierstenen per persoonsjaar was 0,11 (95%-BI 0,06-0,21), waarbij 14 patiënten (78%) helemaal geen nierstenen hadden. Verder traden bij 5 patiënten (28%) bijwerkingen op, waarvan de meeste milde, tijdelijke injectieplaatsreacties waren. Er waren geen bijwerkingen die leidden tot stoppen met de studie en geen van de deelnemers overleed.
Bron: