Behandeling met vutrisiran leidt tot een klinisch relevante verbetering van diverse componenten van kwaliteit van leven bij patiënten met transthyretine-amyloïdcardiomyopathie. Dit blijkt uit een analyse van de HELIOS-B-studie, waarin specifiek werd gekeken naar individuele domeinen van de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire.1
Hoewel eerdere analyses van de HELIOS-B-studie al aantoonden dat vutrisiran de algehele gezondheidsstatus stabiliseert, ontbrak inzicht in de specifieke domeinen die hieraan bijdragen. In deze analyse werd daarom ingezoomd op 23 individuele Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)-componenten en de bijbehorende domeinen, zoals fysieke beperkingen, symptoomlast en sociale participatie. De KCCQ-scores lopen uiteen van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheidstoestand weerspiegelen. In dit onderzoek werden 265 patiënten met transthyretine-amyloïdcardiomyopathie (ATTR-CM) geïncludeerd uit de gerandomiseerde, dubbelblinde HELIOS-B-studie waarin vutrisiran werd vergeleken met een placebo. Met behulp van lineaire regressiemodellen werd het behandelingseffect op individuele componenten bepaald. Na 30 maanden follow-up liet vutrisiran een verbetering zien in vrijwel alle onderzochte componenten. De grootste effecten werden waargenomen in fysieke beperkingen en kwaliteit van leven (QoL), met placebogecorrigeerde verschillen oplopend tot meer dan 7 punten. Ook domeinen zoals sociale beperkingen, symptoomfrequentie en zelfredzaamheid lieten consistente numerieke verbeteringen zien. Deze brede impact suggereert dat vutrisiran diverse dimensies van ziektebeleving positief beïnvloedt.
Een aanvullende analyse toonde aan dat de KCCQ-Overall Summary Score (OSS)-score op 30 maanden sterk samenhing met de leeftijd, maar dat behandeling met vutrisiran deze relatie verschuift. Patiënten in de vutrisiran-groep bereikten een gezondheidsstatus die overeenkomt met die van patiënten die gemiddeld 11 jaar jonger zijn (95%-BI 3-20 jaar). Deze bevindingen ondersteunen de gedachte dat vutrisiran niet alleen ziekteprogressie vertraagt, maar ook leidt tot betekenisvolle verbeteringen in patiëntgerapporteerde uitkomsten.
Bron:
- Hamatani Y, Fontana M, Claggett B, et al. Impact of vutrisiran on the components of quality of life in transthyretin cardiomyopathy (ATTR-CM). ACC Congress 2026, abstract 1154-11.