Patiënten met transthyretine-amyloïde cardiomyopathie die langdurig behandeld worden met tafamidis hebben een betere overleving, worden minder vaak in het ziekenhuis opgenomen en ervaren een betere kwaliteit van leven dan patiënten die later met de behandeling starten. Dat blijkt uit langetermijngegevens van de ATTR-ACT-studie en het daaropvolgende extensieonderzoek met een follow-up tot 7,5 jaar.
Eerdere resultaten van de ATTR-ACT-studie lieten al zien dat tafamidis de mortaliteit bij patiënten met transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM) na 30 maanden behandeling significant verlaagt ten opzichte van een placebo. In de oorspronkelijke fase III-studie werden patiënten gerandomiseerd naar tafamidis meglumine 80 mg, 20 mg of een placebo. Na afloop konden deelnemers doorstromen naar een langetermijnextensieonderzoek. Patiënten die vanaf het begin tafamidis gebruikten vormden de Taf/Taf-groep, terwijl patiënten die eerst een placebo kregen en later overstapten de Pbo/Taf-groep vormden.
Tijdens een mediane follow-up van respectievelijk 54,2 en 30,5 maanden bedroeg de totale mortaliteit 54,5% in de Taf/Taf-groep (n = 170) vergeleken met 71,2% in de Pbo/Taf-groep (n = 82). Dit kwam overeen met een hazardratio (HR) van 0,62. Ook de cardiovasculaire (CV)-sterfte was lager bij vroege behandeling met tafamidis (42,0% versus 57,1%; HR 0,61). Daarnaast werden minder ziekenhuisopnamen gezien, zowel voor alle oorzaken als voor CV-events. Patiënten die langdurig tafamidis gebruikten, hadden bovendien vaker verbetering van de New York Heart Association (NYHA)-klasse en een kleinere achteruitgang in kwaliteit van leven, gemeten met de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ). Het veiligheidsprofiel bleef consistent met eerdere bevindingen; therapiegerelateerde bijwerkingen traden relatief weinig op. Volgens de onderzoekers ondersteunen deze resultaten het belang van vroege diagnose en tijdige start van ziektemodificerende therapie bij ATTR-CM.
Bron:
Damy T, Garcia-Pavia P, Witteles R, et al. Long-term treatment with tafamidis in ATTR-CM: 7.5 year outcomes from the phase 3 open label long-term extension study. Heart Failure Congress 2026, Agora 2.